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禮來治療藥物被 FDA 授予孤兒藥地位

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  FDA將禮來藥物指定為STXBP1腦病孤兒藥。

  10月19日,F(xiàn)DA授予該藥物的稱號,該藥物的通用名為“重組腺相關(guān)病毒衣殼,包裹編碼人類 Stxbp1轉(zhuǎn)基因的單鏈DNA構(gòu)建體”。

  如果FDA批準(zhǔn)孤兒藥用于治療罕見疾病,則該藥物享有7年的市場獨(dú)占權(quán)。